Duchenne Parent Project

De stichting Duchenne Parent Project is een non-proft organisatie, opgericht door ouders en vrienden van kinderen met Duchenne. Het Duchenne Parents Project heeft als doel het onderzoek naar een genezing voor Duchenne spierdystofie te bespoedigen. Vrijwel alle werkzaamheden worden verricht door vrijwilligers.

De belangrijkste onderzoeken naar Duchenne spierdystrofie waar de Duchenne Heroes opbrengst naar toe gaat zijn:

  • Integratie van twee veelbelovende therapeutische benaderingen voor DMD: antisense oligonucleotide gemedieerde gen correctie en myostatine remming.Dr. P.A.C. ’t Hoen, LUMC, Leiden.Twee van de meest veelbelovende strategieën om Duchenne patiënten in de toekomst te kunnen behandelen zijn gen correctie door middel van exon skippen en het remmen van myostatine. In het eerste geval wordt de oorzaak van de ziekte aangepakt terwijl in het tweede geval de symptomen van de ziekte worden bestreden. Aangezien myostatine de aanmaak van nieuwe spiervezels remt, kun je door myostatine te remmen de aanmaak en groei van spiervezels stimuleren. In het huidige project zal worden onderzocht of het combineren van beide therapieën een beter resultaat geeft dan de therapieën afzonderlijk. Dit zal gebeuren in muismodellen voor de ziekte van Duchenne.
  • Cel therapie voor Duchenne spierdystrofie. Dr. M.A.F.V. Goncalves, LUMC, Leiden. Het is tot nu toe niet mogelijk om het dystrofine gen in het gehele lichaam te herstellen. Om dat voor elkaar te krijgen zou het herstelproces bijvoorbeeld via de bloedbaan moeten lopen. In dit project willen de onderzoekers bloedstamcellen genetisch modificeren, zodat als deze worden omgezet in monocyten en macrofagen, die kunnen samensmelten met spiercellen. De samengesmolten cellen moeten dan het dystrofine gen kunnen herstellen. Als eerste test zullen deze proeven in een muismodel worden uitgevoerd. Indien deze proeven succesvol zijn is een eerste stap richting een nieuwe therapie gezet.
  • Geen gebruik is misbruik: Wat kunnen we winnen in functionaliteit met trainingen? Dr. I.J.M. de Groot, St. Radboud UMC, Nijmegen.“Gebruik ’t of verlies ‘t” is een zeer bekend fenomeen en is op een bepaalde manier ook toepasbaar op jongens met DMD. Mede dankzij de toenemende moeite die het kost om een taak uit te voeren als wel hulpmiddelen die aan de ene kant behulpzaam zijn voor fysieke inspanning maar daarnaast ook beperkend zijn in andere activiteiten doen de jongens waarschijnlijk minder dan waartoe ze in staat zijn. In andere woorden is er een discrepantie tussen hun capaciteiten en hun handelen. De vraag is: kunnen we de fysieke activiteiten verlengen door specifieke oefeningen? In dit onderzoek in de diverse stadia van DMD zullen de jongens actief trainen om te kijken of hun fysieke activiteiten toenemen.
  • Anti-fibrotische effecten van groene thee polyphenolen en pentoxifylline op dystrofine spieren. Prof. dr. U.T. Ruegg, Universiteit van Geneve, Zwitserland. Diverse componenten in groene thee hebben een positief effect op de spieren van MDX muizen. Een van de oorzaken van het afbreken van de spiercellen bij DMD is de abnormale activatie van het fibrotische proces. Er wordt hard gezocht naar middelen om deze abnormale activatie te remmen. Doel van dit onderzoek is de rol van de stoffen van groene thee op de remming van het fibrotische proces.

Voor alle informatie, kijk even op de website van Duchenne Parent Project